Compounds promoting the activity of mutant glycosidases

Abstract

[EN] Compounds promoting the activity of mutant glycosidases having inhibitory activity for glycosidase enzymes, furthermore relating to a procedure for activation of mutant β-glycosidase (β-glucocerebrosidase) and mutant β-galactosidase in patients suffering lysosomal storage disorders through administration of said enzyme competitor inhibitor compounds, characterised by very high bonding specificity and a favourable ratio between the concentration thereof for pharmacological chaperone activity and the concentration thereof for inhibitor activity.

[ES] Compuestos potenciadores de la actividad de glicosidasas mutantes, con actividad inhibidoras de enzimas glicosidasas y también se refiere a un procedimiento para la activación de ss-glucosidasa mutante (ss- glucocerebrosidasa) y ss-galactosidasa mutante en pacientes que padecen trastornos de almacenamiento lisosómico mediante la administración de dichos compuestos inhibidores competitivos de las enzimas, caracterizados por una especificidad de unión muy alta y una relación favorable entre su concentración para actividad de chaperona farmacológica y su concentración para actividad inhibidora.