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Title

Compounds promoting the activity of mutant glycosidases

Other TitlesCompuestos potenciadores de la actividad de glicosidasas mutantes
AuthorsGarcía-Fernández, José Manuel; Ortiz-Mellet, Carmen; García Moncayo, M. Isabel; Suzuki, Yoshiyuki; Ohno, Kousaku; Aguilar Moreno, Matilde
KeywordsEnzimas
Glicosidasas mutantes
Issue Date29-Apr-2010
CitationWO2010046517 A1
Abstract[EN] Compounds promoting the activity of mutant glycosidases having inhibitory activity for glycosidase enzymes, furthermore relating to a procedure for activation of mutant β-glycosidase (β-glucocerebrosidase) and mutant β-galactosidase in patients suffering lysosomal storage disorders through administration of said enzyme competitor inhibitor compounds, characterised by very high bonding specificity and a favourable ratio between the concentration thereof for pharmacological chaperone activity and the concentration thereof for inhibitor activity.
[ES] Compuestos potenciadores de la actividad de glicosidasas mutantes, con actividad inhibidoras de enzimas glicosidasas y también se refiere a un procedimiento para la activación de ss-glucosidasa mutante (ss- glucocerebrosidasa) y ss-galactosidasa mutante en pacientes que padecen trastornos de almacenamiento lisosómico mediante la administración de dichos compuestos inhibidores competitivos de las enzimas, caracterizados por una especificidad de unión muy alta y una relación favorable entre su concentración para actividad de chaperona farmacológica y su concentración para actividad inhibidora.
URIhttp://hdl.handle.net/10261/28198
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