Mecanismo de acción de la terapia celular en enfermedades hereditarias

Abstract

[ES]: Los trastornos heredados del metabolismo son enfermedades graves de la infancia que cursan con un gran deterioro cognitivo y del desarrollo psicomotor. La fisiopatología del progresivo deterioro del sistema nervioso suele estar asociada a una severa neuroinflamación y desmielinización, y como consecuencia, neurodegeneración. Por el momento no tienen cura y precisan de actitudes terapéuticas precoces y agresivas, que conllevan altas tasas de mortalidad y, muy frecuentemente, escasos grados de mejoría funcional y supervivencia. El trasplante de médula ósea y de células mesenquimales de médula ósea son terapias de elección y experimentales que consiguen mejorar el curso de estas enfermedades mediante diferentes mecanismos de acción: remplazo de enzima deficiente, intercambio de membranas y regulación del proceso inflamatorio.

[EN]: Inherited metabolism disorders are serious childhood diseases that lead to significant cognitive impairment and regression of psychomotor development. The pathophysiology of the neural progressive deterioration is usually associated with severe neuroinflammation and demyelination, and as a consequence, neurodegeneration. At the moment they have no adequate treatment and require early and aggressive therapeutic approaches, which entail high mortality rates and, very frequently, low degrees of functional improvement and survival. Bone marrow transplantation and bone marrow mesenchymal cells grafts are therapeutic and experimental therapies that improve the course of these diseases through different mechanisms of action: enzyme replacement, membrane exchange and regulation of the inflammatory process.